繼莎普愛思跌下神壇后，匹多莫德作為兒科“神藥”的典型也開始受到關注。
最早對該藥提出質疑的是北京和睦家醫院藥師門診主任、中國協和醫科大學藥學碩士冀連梅，她在一篇名為《一年狂賣40億的匹多莫德，請放過中國兒童》的文章中，質疑匹多莫德的有效性和安全性，指出該藥在兒科門診存在濫用現象，銷售額預計高達40億元。
匹多莫德是一種免疫調節劑，該藥由瑞士普利化學制藥公司研制并于1993年在意大利率先上市。1998年進口到國內，2001年作為仿制藥在國內開始生產。冀連梅查閱國際知名數據庫后發現，排名靠前的文章仍然停留在動物研究階段，對臨床實際指導意義不大，同時也缺乏大型臨床研究證明其有效性和安全性。
但匹多莫德更根本的問題在于，其療效作用的具體免疫學機制不完全明確。
北京大學基礎醫學部免疫學系副主任王月丹對界面新聞表示，該藥在免疫學相關藥物研究、臨床試驗中，都還處于“現象”觀察的階段，具體的免疫學機制研究不夠深入。
匹多莫德分為顆粒劑、分散片、膠囊、口服液四種劑型，前三種為國產制劑，每盒價格三四十元，而口服液是意大利進口藥，單盒原價194元。目前國內生產匹多莫德的藥企有8家，包括金城醫藥子公司朗依制藥、海辰藥業、仙琚制藥、江蘇吳中醫藥集團、太陽石（唐山）藥業、內蒙古雙奇藥業以及天津金世集團旗下的金世制藥、中津藥業，其中前四家均為上市公司。
朗依制藥、海辰藥業、仙琚制藥的相關負責人均對界面新聞表示，公司生產的匹多莫德都通過國家藥監部門的嚴格審批后取得的生產批件；而內蒙古雙奇藥業的相關人員則表示，該公司已經不生產匹多莫德，但具體停產時間和原因不便透露。
生產匹多莫德的公司都有著自己的說辭。
海辰藥業的相關人員對界面新聞回應稱，公司生產的匹多莫德仿制藥已經做了生物等效性實驗、藥學方面的實驗等，符合國家規定的標準，并且“從上市幾年中代理商和消費者的反饋來看，這個藥是有效果的。”
金城醫藥子公司朗依制藥的相關人員也對界面新聞稱，因為是匹多莫德是比較成熟的老藥，像大多數成熟產品一樣，近幾年新的研究較少，但不能因此就否認其確切的治療效果。朗依制藥表示，一份覆蓋周期自2012年1月16日至2015年1月15日的《匹多莫德定期安全性更新報告（PSUR）》顯示，從1995年7月1日以來的累積周期內，200萬余名患者僅報告73例不良反應，該研究可證明產品的高度安全性；同時也提到了北京協和醫院風濕免疫科主任，博士生/博士后導師曾小峰以及北京協和醫院免疫科主任醫師、教授、碩士研究生導師田新平于2005年在《中國新藥雜志》發表的文章《新型合成免疫調節劑——匹多莫德》以及2002年、2003年左右的國內小規模臨床觀察，作為藥品有效性的例證。
但這些有效性和安全性例證的說服力并不夠。
“匹多莫德剛出來時是作為一種免疫調節劑，但隨后并沒有大型研究證實其在人體自身免疫病上的效果。”曾曉峰曾對澎湃新聞說，十多年前的論文只是一篇綜述，并不能用來證明匹多莫德有效性和安全性。
王月丹也指出，雖然從不良反應和藥效的觀察上看，沒什么太大問題，但免疫學上對藥物效果的解釋仍然不夠。“匹多莫德是一種人工合成的分子，但我們人體真的需要它嗎？短期吃可能沒有毒性，但長期吃無法保證沒有毒性。”
實際上，匹多莫德備受質疑也與十多年前藥品審批的大環境有關。在過去藥品審批標準過低、藥品研發和審批過于粗放的時期，許多品質、療效和安全性不達標的藥物都被批準上市了。
醫藥行業專家黃東臨認為，匹多莫德正是在當時“標準不高”、“弄虛作假普遍存在”的大環境下誕生，“該藥在美國、日本、歐洲主要國家都沒有，也沒有被歐盟藥品監管部門EMA和美國藥品監管部門FDA批準上市，可見該藥的有效性和安全性仍不明確。”
匹多莫德藥品說明書上“萬金油”式的適應癥表述，也引發了不少專家的質疑。
其說明書顯示，該藥作為免疫調節劑，適用于細胞免疫功能低下的患者，包括上下呼吸道反復感染（咽炎、氣管炎、支氣管炎等）；耳鼻喉科反復感染（鼻炎、扁桃體炎、鼻竇炎、中耳炎）；泌尿系統感染；婦科感染；并可用于預防急性感染，縮短病程，減少疾病的嚴重程度；可作為急性感染期的輔助用藥。冀連梅話認為，目前并沒有高質量、可靠的臨床證據支持說明書上的適應癥。
王月丹認為，有些藥由于臨床急需可能會稍微放寬一點審批標準，但一旦標準過寬也容易導致大量“神藥”的出現，這個平衡很難把握。
“藥監局在剛批準某一個藥品時，不應該在使用人群和適應癥上過于寬泛，應明確藥品適合哪一年齡段的哪種癥狀。同時審批的主要依據不能只是現象的觀察，對于機制不那么清楚的藥品，在上市后三五年內要繼續深入研究，再擴大應用。”王月丹說。
由于匹多莫德的免疫學機制尚不明確，且缺乏大型臨床試驗證明其安全有效，多位專家都明確對界面新聞表示，匹多莫德應再次啟動臨床有效性的試驗，生產企業也有責任對藥物機制、有效性與安全性進行持續研究。
而促成匹多莫德成為“神藥”的另一原因，是它在臨床上的過度使用。這與臨床醫生的用藥和患兒家長的需求都有關系。
王慧卿是華西第二醫院兒科主治醫師，她對界面新聞稱，兒科最暢銷的就是“提升免疫力”和“改善消化能力”這兩種藥。許多家長都非常迫切希望有一種藥能迅速讓自己的孩子百毒不侵，所以導致聲稱治療“上下呼吸道反復感染”的免疫調節劑匹多莫德十分暢銷。同時，有些醫生不深究藥物療效、會只為安慰或滿足家長的需求開出此藥，更不排除會涉及灰色收入。
“一些臨床醫生由于對免疫藥物的應用和原理缺乏了解，再加上藥品說明書不夠規范明確，很容易開出匹多莫德這樣的藥物。”王月丹說，對于像匹多莫德這類藥效機制不完全明確、有潛在風險的藥品，應加強宣傳和教育，比如相關專家可以出指導建議、建立臨床路徑等。
