兩會代表委員呼吁：為兒童用藥立法 大力度支持兒童藥研發
加入日期:2018/3/10 15:00:21 查看人數: 853 作者:admin
兒童用藥是近年來的熱議話題，而在今年，多位全國兩會代表、委員也就兒童用藥問題建言獻策。
據統計，2016年我國0-14歲兒童的數量占總人口的16.6%，患病兒童數量占總患病人數的比例已超過20%。作為藥品消費的特殊群體，兒童藥品的種類占藥物總量的比例卻不足10%。我國3500余種化學藥品制劑中，專供兒童使用的所占比例不足2%，兒童專用藥品嚴重匱乏。
直到目前我國并沒有專門針對兒童用藥的法律，《中華人民共和國藥品管理法》和《藥品注冊管理辦法》中均未對兒童用藥提出特殊規定。全國人大代表、河南羚銳集團有限公司董事長熊維政指出，在醫藥工業領域，兒童用藥投入大、產出低，由于缺乏法律激勵和保障，兒童用藥的研發缺乏后勁，商業回報較低，企業也缺乏足夠的動力生產，經常出現投入與產出倒掛，導致兒童專用藥少，隨著二孩政策放開，解決兒童用藥問題迫在眉睫。
為此，包括熊維政在內的多位全國兩會代表、委員呼吁加強兒童用藥相關政策支持力度。全國政協委員、輝瑞中國企業事務部總監馮丹龍建議，建立和完善兒童用藥法律法規，成立全國兒童藥品不良反應監測中心；全國人大代表、貝達藥業董事長丁列明則向21世紀經濟報道記者表示，希望國家要加大支持兒童藥品研制的力度，建立形成兒童藥品研發生產的激勵機制。
呼吁兒童用藥立法
二孩政策放開后，每年預計新出生人口約為2000萬。而國內兒童藥品短缺、研發動力不足問題，使得兒童用藥問題突出。
新出臺的《國家基本醫療保險、工商保險和生育保險藥品目錄（2017年版）》，與2009版目錄相比，《新版醫保藥品目錄》調入藥品也重點考慮兒童用藥，新增了91個兒童藥品品種，藥品目錄中明確適用于兒童的藥品或劑型達到540個，部分緩解了我國兒童用藥種類、劑型缺乏的問題（現有約3500多個藥物制劑品種，兒童藥物劑型占比不足2%），但大量的患兒在使用未注明兒童用法用量、未進行過系統性兒科臨床研究的成人藥。
由于缺少專門的兒童用藥，絕大多數患兒只能按照一定比例服用成人藥，而成人相應比例的用量卻又很難拿捏，用成人藥品、劑量靠猜、藥片靠掰，是國內兒童用藥的真實寫照。
熊維政指出，與成人相比，兒童并不只是個子小、體重輕，兩者的本質區別則在于兒童機體許多臟器功能都沒有發育完善，肝、腎的解毒和排泄功能以及血腦屏障的作用也不健全，對藥品的適應性要求更加苛刻，對藥品的安全性要求更高，不合理用藥、用藥錯誤會造成藥物性損害，甚至更嚴重。
馮丹龍也指出了多個兒童用藥方面存在的問題，如由于新藥研發中數據累積不足，臨床實驗少，臨床上用藥出現成分不明、成分重復、劑量超標等現象。
另有統計數據顯示，我國兒童常用成人規格的注射劑，使高達60%的兒童針劑處方存在浪費，而臨床上使用的藥品95%以上不具備兒童安全包裝，也增加了兒童用藥的風險。
根據《2016年兒童用藥安全調查報告白皮書》的統計，因用藥不當，我國每年約有3萬名兒童耳聾，約有7000名兒童死亡。我國兒童藥物不良反應率為12.5%，是成人的2倍，新生兒更是達到成人的4倍，兒童不合理用藥、用藥錯誤造成的藥物性損害更嚴重。
丁列明認為，造成這種情況出現的主要原因之一是，我國針對兒童藥品的立法不足。我國沒有專門的針對兒童藥品的法律，在我國最重要的兩部藥品法規《中華人民共和國藥品管理法》和《藥品注冊管理辦法》中，均未對兒童藥品提出特殊規定，我國兒童藥品的注冊、生產和使用無專門的法律法規可依。
為此，丁列明認為，解決兒童專用藥品短缺，實現用藥規范管理，保障用藥安全，乃至對受藥物傷害的少兒提供及時干預和救濟等，需要通過國家立法加以規制和保障。美國的“最佳兒童藥品法”早于2002年1月4日頒布。2006年6月1日，兒童用藥監管條例即在歐洲議會獲通過并于2007年1月26日正式生效。
鼓勵藥企兒童藥研發
兒童用藥問題除了需要立法解決外，還需要更多的生產企業參與其中。盡管近年來針對兒童用藥國家出臺了很多政策利好，但是真正從事兒童藥的企業并不多。
中國醫藥工業信息中心的數據顯示，全國藥品生產企業有8000多家，其中專門生產兒童用藥的企業僅占0.1%。在藥品臨床試驗注冊項目中，國產藥品注冊信息達到16萬多條，其中兒童藥品僅有2000多條。
之所以很多藥企對生產兒童藥沒有積極性，丁列明分析指出，是因為兒童藥品的研發成本高。“兒童藥品研發的成本接近成人藥品研發的兩倍，而且研發風險更大，研發成本難以收回，研發機構和企業對兒童藥品研發的積極性不高。”
另一個原因則是，兒童用藥臨床試驗難度較大。不同階段的兒童身體發育狀況不一致，對藥物的吸收、分布、代謝等都不相同，難以獲取精確的研究數據，而且絕大多數父母不愿意將孩子作為臨床受試者。
而專門生產兒童用藥的企業達因藥業集團總裁楊杰，則在2018第十屆醫藥界人大代表政協委員座談會上向21世紀經濟報道記者指出，雖然在新版的基藥目錄中，兒童用藥增加不少，但是它有很大的不合理性。這一點對生產企業也有很大的影響。
“比如，像安乃近滴鼻液，這個品種是上世紀90年代發達國家已經淘汰的品種。我們的基藥目錄，只有不到300個品種，資源非常有限的情況下，兒童用用藥，卻有不適合兒童使用的品種。”楊杰指出。
對此，丁列明建議進一步落實《關于保障兒童用藥的若干意見》中對制藥企業研發生產兒童藥品的激勵政策。“可借鑒美國的做法，給予新研發的兒童藥品相應期限的‘市場獨占權’，讓其利益獲得最大化的保障。”
再者，丁列明建議健全完善兒童用藥研究，特別是兒童用藥臨床研究方面的指導原則和指南，明確兒童用藥研究技術要求和標準，促進臨床、研發和生產等各個環節的結合。
“在兒童用藥研究中，審評部門應設立鼓勵研發兒童藥品的‘兒科優先目錄’，對兒童用藥的臨床試驗和上市前審評進行單獨管理，建立兒童用藥快速審批程序。對專門致力于兒童用藥研發生產的制藥企業，鼓勵對多個兒童專用品種捆綁式申報，進行優先集中審批。”丁列明認為兒童用藥可以有“優先權”。
在具體兒童用藥安全監管方面，馮丹龍認為，應該在現有的監管體系中設置專門的監管部門，加強對兒童藥品研發生產的監管，可授權食藥監部門要求已批準和未批準的成人藥品進行兒童適應癥的評估，以證明該藥品在各個年齡段兒童群體中的安全性和有效性。
